Pais de menino com doença rara vivem ‘corrida contra o tempo’ para conseguir o remédio mais caro do mundo

Arthur Gomes, de 1 ano e oito meses, recebeu o diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II. O remédio indicado para o tratamento custa a partir de R$ 6 milhões. Pais de menino com doença rara tentam conseguir o remédio mais caro do mundo
A família de Arthur Gomes, de 1 ano e oito meses, vive uma corrida contra o tempo desde que ele recebeu o diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II, doença degenerativa rara. O remédio indicado para o tratamento é considerado o mais caro do mundo e custa a partir de R$ 6 milhões. Os pais entraram na Justiça para que o Ministério da Saúde forneça o medicamento, que deve ser aplicado até cerca de dois anos para proporcionar uma melhor qualidade de vida aos pacientes.
Eduarda Vendramine, mãe de Arthur, conta com o suporte de familiares e amigos para fazer com que o caso chegue ao conhecimento do maior número de pessoas. “Minha família está sendo minha maior rede de apoio. Temos muitos amigos que amam a vida do Arthur, muita gente mesmo abraçando a causa, divulgando, me dando força”, comenta.
O remédio recomendado para o caso de Arthur, segundo os pais, é o Zolgensma. Mas a família teme não conseguir a medicação em tempo de garantir sua eficácia, pois a criança atualmente está com um ano e oito meses. Por conta disso uma vaquinha foi criada no início de março e já arrecadou quase R$ 50 mil. Eles esperam atingir a meta de R$ 9 milhões em quatro meses. O valor deverá custear também os gastos com viagem, internação e aplicação do remédio, que não é feita em Palmas.
Família de Arthur faz vakinha para conseguir comprar remédio mais caro do mundo
Reprodução/ Redes Sociais
A AME é causada por alterações no gene que produz a proteína SMN – que protege os neurônios motores. Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos. Isso interfere na capacidade da criança se mover, andar, engolir e até respirar, podendo levar à morte.
Os pais, Eduarda e Wellington Lucas, entraram na Justiça contra o Ministério da Saúde para que o medicamento seja disponibilizado pelo SUS. O medicamento é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante.
O g1 solicitou ao Ministério da Saúde um posicionamento sobre o caso e pediu uma previsão de quando o medicamento será entregue, mas não houve resposta até a publicação desta reportagem.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020 e a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) deu parecer favorável em 2022, mas o medicamento ainda não foi incorporado ao SUS.
Eduarda conta que a ideia de pedir doações é uma tentativa de garantir que o filho faça o tratamento no tempo indicado, pois não há previsão de quando virá o parecer do Ministério da Saúde.
“A gente não sabe quanto tempo vai levar, mesmo pedindo com urgência. Quando sai a decisão final, a Justiça ainda dá um prazo de compra pro Estado, então a gente não sabe quanto tempo vai ser. Estamos correndo contra o tempo. Ele precisa tomar até dois anos [de idade] e dia 19 de julho já completa [a idade].”
Perfil de Arthur nas redes sociais mostra rotina da criança
Reprodução/ Redes Sociais
Os pais de Arthur solicitaram para a Secretaria de Estado da Saúde (SES) outro medicamento que funcionaria como um paliativo enquanto aguardam a decisão do Ministério da Saúde. Trata-se do Risdiplam, uma solução oral de uso contínuo. Entretanto, a SES disse que apenas o medicamento Spinraza é fornecido pelo SUS para os tratamentos de AME.
No caso de Arthur, foi aberto um processo junto à SES para que o Risdiplam seja disponibilizado, mas a pasta informou que precisa aguardar o período de programação do medicamento junto ao Departamento da Assistência Farmacêutica do Ministério da Saúde. O prazo é de 90 dias.
A demora seria devido ao fármaco ter sido incorporado recentemente e ainda está em processo de publicação e atualização do protocolo, por parte do Ministério da Saúde para o fornecimento pelo SUS. A diferença do Zolgensma para os outros medicamentos é que o remédio é aplicado em dose única, enquanto os outros são de uso diário ou continuado.
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Atualmente Arthur não faz uso de nenhuma medicação. “A gente está na corrida contra o tempo. Tanto para receber a medicação paliativa, quanto para conseguir o Zolgensma”, afirma Eduarda.
Primeiros sinais
Pais criam vakinha para comprar medicamento
Reprodução/ Redes Sociais
Os primeiros sintomas apareceram nos primeiros meses de vida como atraso no desenvolvimento motor. Os pais notaram que Arthur não engatinhava ou tentava se levantar como era esperado para a idade dele. Na primeira consulta pediátrica não houve diagnóstico, apenas indicação de fisioterapia.
Eduarda lembra que após um tempo de fisioterapia Arthur aparentava estar mais fraco e foi recomendado que o levassem a uma médica ortopedista. Como os exames não apontaram problemas na estrutura óssea, a criança foi encaminhada para um neurologista que constatou a presença de AME por meio de exames de painel genético.
Após o diagnóstico, os pais decidiram falar sobre o estado de saúde de Arthur nas redes socias e criaram um perfil dedicado a acompanhar a rotina de exames e busca por tratamento. O perfil conta com mais de seis mil seguidores e já foi compartilhado por influenciadores e artistas tocantinenses.
A página também incentiva os pais a identificarem sinais de AME no desenvolvimento dos filhos precocemente. “O meu desejo é que nenhuma mãezinha ou pai passe pelo o que estamos passando, ver seu mundo colorido ficando totalmente cinza,” finaliza Eduarda.
O que diz a Secretaria de Estado da Saúde
A Secretaria de Estado da Saúde (SES-TO) informa que no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), apenas o medicamento Spinraza é fornecido à população pelo Governo Federal.
A Pasta pontua o paciente mencionado, solicitou dia 04/03/2024 na Diretoria de Assistência Farmacêutica (DAF/SES-TO), o fármaco Ridisplam e teve o processo deferido, mas segue aguardando o período de programação do medicamento junto ao Departamento da Assistência Farmacêutica do Ministério da Saúde (MS), uma vez que o fármaco foi recentemente incorporado ao guia de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e está em processo de publicação e atualização do protocolo, por parte do Ministério da Saúde (MS), para o fornecimento pelo SUS.
Quanto à terapia gênica (Zolgensma), a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) já deu parecer favorável, mas o medicamento não foi ainda incorporado.
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