Família de bebê com AME em SC aguarda autorização judicial para medicamento de R$ 7 milhões

A família de uma bebê de um ano e quatro meses, diagnosticada com AME (Atrofia Muscular Espinhal), aguarda autorização judicial para ter acesso a um medicamento que custa cerca de R$ 7 milhões. O processo, aberto em novembro de 2023, teve uma nova atualização nesta semana e seguirá para a avaliação dos desembargadores do TRF4 ((Tribunal Regional Federal da 4ª Região), em Florianópolis.

Família de bebê com AME em SC aguarda autorização judicial para medicamento de R$ 7 milhões – Foto: Arquivo pessoal/Reprodução ND

A pequena Amanda foi diagnosticada com a AME Tipo 1 aos três meses. A bebê já faz uso do medicamento Spinraza, um dos três utilizados para o tratamento da doença. Apesar de proporcionar uma melhora na qualidade de vida da menina, ele não neutraliza a evolução do seu quadro.

Conforme a reportagem da NDTV Record, produzida pela repórter Suzan Rodrigues, a família abriu o processo quando Amanda tinha quatro meses, e desde então aguarda a autorização do medicamento, chamado Zolgensma.

A mãe da bebê com AME, Daniela Cristina Bringnolli Pereira, falou sobre a espera para a autorização do medicamento, que pode mudar a vida de sua filha.

“Ela precisa receber essa medicação para continuar a viver, para a qualidade de vida dela. Infelizmente não está sendo um processo muito fácil, está sendo bem difícil e trabalhoso, e a gente fica nessa angústia de conseguir, de que vai dar certo, mas a gente nunca perde a fé, sempre tem a esperança de a gente vai conseguir”, comentou.

Justiça deu prazo para apresentação de novos laudos da bebê com AME

Na segunda-feira (14), o caso de Amanda teve mais uma audiência judicial no TRF4. Novos laudos foram solicitados para confirmar que bebê fez uso de ventilação mecânica no tempo estimado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS (Sistema único de Saúde), que é de até 8 horas por dia.

Antes do diagnóstico, com 45 dias de vida, Amanda teve uma parada cardiorrespiratória, em decorrência de uma pneumonia. Durante a internação, ela foi infectada por uma bactéria e precisou fazer um procedimento de traqueostomia.

A advogada da família, Júlia Martinelli, explicou que já conversou com os médicos assistentes. A menina tem o peso estabelecido para o uso do Zolgensma, mesmo que ela não tenha seis meses.

Apesar do medicamento ser indicado até o período citado, a aplicação após esse prazo também é considerada eficaz.

“A bula traz dois parâmetros, que são até os seis meses ou 13,5 kg, e ela tem menos, tem 12,5 kg. A médica intensivista que acompanhou toda a internação explica no laudo que o motivo da traqueostomia não foi por conta da AME, então tudo isso vai ser colocado nos laudos, apresentado junto à análise com prontuário médico, e eu tenho certeza que vai sanar a dúvida dos desembargadores”, destacou Júlia.

A defesa da bebê com AME tem o prazo de 10 dias para apresentar os novos laudos, que passou a contar do dia 14 de outubro. De acordo com a reportagem da NDTV, esses documentos já foram entregues.

Enquanto isso, Amanda continua com o tratamento multidisciplinar no Hospital Infantil Joana de Gusmão, na Capital. A família, que mora no município de Agronômica, viaja mais de 400 km, pelo menos três vezes ao mês.

Amanda, bebê com AME, segue com o tratamento multidisciplinar – Vídeo: Arquivo pessoal/Reprodução ND

Tipos de AME

A médica neuropediatra, Adriana Banzzatto, explica que a AME é classificada em cinco tipos, de O a 4.

“O Tipo 0, que é muito precoce, o bebê já nasce com uma perda muita grande de força e muito comprometimento respiratório. O Tipo 1 é o mais comum. São crianças que nascem bem, mas, por volta dos três meses, a gente observa que eles começam a ficar mais ‘molinhos’, alguns até adquirem o sustento cefálico e depois perdem. O Tipo 2 são crianças que conseguem sentar, mas não andar de forma independente. O Tipo 3 que são crianças que andam, mas que depois perdem a capacidade de caminhar. O Tipo 4 é em adulto, que depois dos 20 anos começa a perder a força”, explicou.

Banzzatto atua no Hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba (PR). O local é habilitado desde 2016 pelo Ministério da Saúde com serviço de referência em doenças raras. Foi a primeira instituição do país a realizar a aplicação do Zolgensma, procedimento feita por Adriana.

Conforme dados da Secretaria de Estado da Saúde, 94 pacientes possuem o diagnóstico de AME em Santa Catarina, sendo a maioria deles na Grande Florianópolis (23 casos), Oeste (15 casos) e no Planalto Norte (15 casos).

A AME não tem cura, mas o tratamento pode ser feito por meio de três medicamentos: Risdiplam, Spinraza e Zolgensma.

No Brasil, o Zolgensma custa cerca de R$ 7 milhões. Apesar do medicamento já ter sido integrado ao SUS a pouco mais de um ano, até o momento nenhuma criança teve acesso à dose sem uma ação judicial.

“Como ainda não foi publicado protocolo, diretrizes de tratamento, ele ainda não esta sendo fornecido de forma administrativa para esses bebês”, informou a neuropediatra.

O Zolgensma é um medicamento produzido pela empresa Novartis, nos Estados Unidos, que atua como uma terapia gênica para corrigir o defeito causado pela AME Tipo 1, uma doença rara e grave que afeta os músculos e a respiração.

Sobre a AME

A AME é uma doença rara, degenerativa, hereditária com padrão de herança autossômico recessivo e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores (responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover). Ela acomete uma a cada 10 mil crianças nascidas.

Vária do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.

Os principais sinais da doença incluem perda do controle e de forças musculares e incapacidade e/ou dificuldade de movimentos, locomoção; deglutição; de manter a cabeça ereta e de respirar.

Confira a reportagem completa sobre o caso da bebê com AME