Pesquisa ainda não é suficiente para pautar ensaios clínicos em humanos; tratamento oferece abordagem para mitigar o declínio cognitivo e promover a saúde do cérebro. Mais pessoas do que nunca estão sendo diagnosticadas com a doença de Alzheimer.
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Pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade da Califórnia, em San Diego (EUA), desenvolveram uma terapia genética para a doença de Alzheimer que pode ajudar a proteger o cérebro e preservar a função cognitiva. A abordagem, ao contrário dos tratamentos atuais que visam depósitos de proteínas, busca influenciar o comportamento das células cerebrais.
A doença de Alzheimer afeta milhões de pessoas globalmente. No Brasil, cerca de 1 milhão de pessoas têm a doença, sendo que a previsão é que esse número quadruplique nos próximos 30 anos.
Ela ocorre quando proteínas se acumulam no cérebro, levando à morte de células cerebrais e ao declínio da função cognitiva e da memória. Os tratamentos existentes para Alzheimer controlam os sintomas, mas a nova terapia genética busca interromper ou reverter a progressão da doença.
Resultados do estudo
Em estudos com camundongos, os pesquisadores observaram que a administração do tratamento no estágio sintomático da doença preservou a memória dependente do hipocampo. Este é um aspecto da função cognitiva frequentemente afetado em pacientes com Alzheimer.
Os camundongos tratados também apresentaram um padrão de expressão gênica similar ao de camundongos saudáveis da mesma idade. Isso sugere que o tratamento tem o potencial de alterar o comportamento das células doentes, restaurando-as a um estado considerado mais saudável.
Próximos passos
Embora sejam necessários mais estudos para a transição dessas descobertas para ensaios clínicos em humanos, a terapia genética oferece uma abordagem para mitigar o declínio cognitivo e promover a saúde do cérebro.
O estudo foi publicado na revista Signal Transduction and Targeted Therapy. A pesquisa foi liderada por Brian Head, Ph.D., professor de anestesiologia na Faculdade de Medicina da UC San Diego e pesquisador de carreira do Departamento de Assuntos de Veteranos. Shanshan Wang, MD Ph.D., professor assistente de anestesiologia na Faculdade de Medicina da UC San Diego, foi coautor sênior.
A tecnologia de terapia genética foi licenciada pela UC San Diego para a Eikonoklastes Therapeutics em 2021. A Eikonoklastes recebeu da FDA a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o uso da terapia genética patenteada na esclerose lateral amiotrófica (ELA), também conhecida como doença de Lou Gehrig.
