Família luta na Justiça por medicamento de R$ 18 milhões para menino de 9 anos com doença rara

Terapia genética atua no DNA e corrige falha que causa a Distrofia Muscular de Duchenne. Evolução da doença pode levar a insuficiência respiratória e miocardiopatia, que são causas comuns de mortes. Alfredo Gonçalves Dias, em Goiás
Arquivo pessoal/Eliane Lima
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A família de Alfredo Gonçalves Dias luta na Justiça por um tratamento de R$ 18 milhões para o menino de 9 anos que sofre de uma doença rara. A criança foi diagnosticada com a Distrofia Muscular de Duchenne em 2022 e, até o ano passado, os tratamentos se resumiam a cuidados paliativos para retardar o avanço dos sintomas.
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A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa fraqueza e atrofia muscular progressivas. Mesmo com o tratamento, feito por corticoides e fisioterapias, ela pode evoluir para insuficiência respiratória e miocardiopatia, que pode causar a morte. As informações são do relatório médico de Alfredo emitido pela neurologista pediátrica Clara Gontijo Camelo.
Eliane Lima, mãe de Alfredo, relatou que ele começou a apresentar sintomas há dois anos. “Ele caía muito. Eu fui pesquisando para ver o que era. Ele ia abaixar para pegar as coisas, e era mais difícil. Eu tenho outro filho mais novo que era mais esperto para fazer algumas coisas”, afirmou.
A mãe contou que, durante as suas buscas, soube da doença e levou o menino para realizar exames em Brasília (DF). Foi quando o diagnóstico se confirmou. Eliane disse que o menino começou a fazer tratamentos com corticoides, que melhoraram o quadro, mas que são paliativos.
“A gente ficou tratando ele com o pediatra e consultando com a neuropediatra, duas vezes por ano”, relatou. A mãe disse que Alfredo também toma vitaminas e faz fisioterapia regularmente para controle da doença.
De acordo com Eliane Lima, surgiu em 2024 uma terapia gênica que atua dentro do DNA, intervindo na falha genética que causa a doença. O tratamento é feito com o medicamento Elevidys, que é importado e ainda não foi regulamentado pela Anvisa.
Um parecer do Núcleo de Apoio Técnico ao Judiciário (NatJus) informou que não há outro medicamento com os mesmos efeitos do Elevidys, que custa 3,2 milhões de dólares. Com a cotação de R$ 5,74 para cada dólar, o valor do medicamento gira em torno dos R$ 18,3 milhões.
Parecer do NatJus sobre o medicamento Elevidys
Reprodução/Parecer NatJus
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Eliane soube do remédio em contato com mães de outras crianças que sofrem de DMD pelas redes sociais . “Soube do caso de um menino de Minas Gerais que teve muito resultado e fomos lá consultar. Agora, falta só o dinheiro para comprar o remédio”, contou.
A mãe informou que o Elevidys atua na contenção dos sintomas da DMD, o que nenhum outro medicamento fez atualmente. De acordo com publicação da Sociedade de Pediatria de São Paulo, historicamente, crianças com a doença viviam até à adolescência ou ao início dos 20 anos.
Alfredo Gonçalves Dias, em Goiás
Arquivo pessoal/Eliane Lima
Processo
A família entrou na Justiça para que a União forneça o medicamento em 31 de outubro de 2024. De acordo com a advogada Ilza Maria Braz, o Supremo Tribunal Federal suspendeu as liminares de fornecimento do medicamento para crianças que possuam mais que 7 anos de idade com base nas indicações da época em que o medicamento foi lançado.
“No entanto, em junho de 2024, a FDA, que é o órgão regulamentador do medicamento nos Estados Unidos, expandiu a bula para que crianças a partir de 4 anos de idade possam tomar”, afirmou Ilza.
A advogada da família considerou injusto que crianças mais novas, que acabaram de receber o diagnóstico, possam ser tratadas, e outras, mais velhas, que estão em estado mais avançado da doença, não.
“Crianças que possuam essa síndrome perdem a capacidade de andar por volta dos 10 anos, Alfredo já está com 9 anos. É uma luta contra o tempo”, avaliou.
Na terça-feira (5), a Justiça negou a liminar solicitada pela família para que a União realizasse a compra do medicamento. Mesmo assim, a advogada da família disse que irá apresentar uma reclamação extraordinária ao STF “na tentativa de novamente analisarem a situação das crianças que possuem mais idade e demonstrar a urgência do caso do Alfredo”, afirmou.
Ao g1, a Advogacia Geral da União (AGU) informou que ainda não foi intimada no processo.
Ilza Maria afirmou que, embora ainda não esteja regulamentado pela Anvisa, o processo já está em negociação.
Doações
A família de Alfredo mora em Alexânia, no Entorno do DF. De acordo com Eliane, que é cabeleireira, a cidade está mobilizada para ajudar na compra do remédio, mas ainda falta muito. Por isso, ela criou uma vaquinha on-line para ajudar na captação dos R$ 18 milhões.
“Precisamos muito do apoio das pessoas, principalmente das mais influentes, para conseguirmos. Ainda não temos nem 1% do valor”, informou a mãe.
A família arrecadou pouco mais de R$ 38 mil até a última atualização desta reportagem.
Alfredo
Eliane Lima contou que Alfredo é um menino feliz, que estuda, gosta de brincar e que quer tomar o remédio para ser como as outras crianças.
“Ele falou pra mim que quer tomar o remédio logo para brincar de pique-pega. Ele quer correr e pular, igual os outros meninos fazem”, narrou a mãe.
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