1ª terapia CRISPR pode ajudar a tratar doenças sanguíneas

A FDA (Food and Drug Administration, órgão de saúde dos EUA), aprovou em dezembro a primeira terapia CRISPR — nome que vem de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, ou seja: Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas. Essa aprovação, que envolve a fórmula chamada Casgevy, promete uma nova era da terapia gênica.

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A Casgevy busca tratar principalmente duas condições sanguíneas debilitantes: a doença falciforme (caracterizada por uma mutação no gene que produz a hemoglobina, fazendo surgir uma hemoglobina mutante) e a talassemia (um tipo de anemia hereditária, que também faz parte do grupo de doenças da hemoglobina).

O método CRISPR corta genes do DNA usando uma enzima chamada Cas9. Essas “tesouras moleculares” são guiadas para atingir o DNA por uma molécula de RNA. Nesse caso, a tecnologia foi adaptada de um mecanismo de defesa natural que bactérias usam contra vírus.

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Como é a 1ª terapia CRISPR aprovada

Dito isso, a Casgevy tem como alvo um gene chamado BCL11A. O gene codifica uma proteína que normalmente regularia a mudança da versão fetal da hemoglobina para a versão adulta logo após o nascimento. Entretanto, em pacientes com a doença falciforme e a talassemia, a hemoglobina adulta é defeituosa.

Vale entender que a ideia principal da Casgevy é desativar o BCL11A e assim permitir que o corpo continue produzindo hemoglobina fetal, já que a versão adulta não funciona. Para fazer isso, células-tronco produtoras de sangue são retiradas da medula óssea de um paciente e o gene BCL11A é editado em laboratório.

As células recém-modificadas com hemoglobina funcional são colocadas de volta no corpo do paciente, que antes deve tomar um medicamento quimioterápico para eliminar as células não editadas que ainda estão na medula óssea.

Em comunicado, a agência do Reino Unido, MHRA, afirmou que o processo de ajuste às novas células editadas é demorado, e que os pacientes podem precisar passar pelo menos um mês em instalações hospitalares enquanto as células tratadas fixam residência na medula óssea e começam a produzir glóbulos vermelhos com a forma estável de hemoglobina.

Eficácia e segurança da Casgevy

Nos estudos publicados na plataforma National Library of Medicine, os pesquisadores perceberam que a Casgevy restaurou a produção de hemoglobina na maioria dos pacientes com anemia falciforme e talassemia e aliviou os seus sintomas. Dos 29 pacientes com a doença falciforme, 28 não apresentaram crises de dor intensa por pelo menos um ano após o tratamento.

Além disso, nenhuma preocupação séria de segurança foi sinalizada em nenhum dos ensaios clínicos de estágio final do Casgevy, embora tenham sido relatados alguns efeitos colaterais transitórios, como febre e fadiga. Assim, é possível afirmar que a primeira terapia CRISPR aprovada no mundo é considerada como segura.

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